遺伝子組換えムコ多糖症ⅣA型治療剤
ビミジム®
ビミジム®（エロスルファーゼ アルファ）は、ムコ多糖症ⅣA型（MPS IVA、モルキオ症候群A型）に対する酵素補充療法製剤です。
ビミジム®の概要1
ビミジム®はムコ多糖症ⅣA型（MPS IVA、モルキオ症候群A型）に対する酵素補充療法製剤です。
承認情報
- 承認
- 年月日
- 希少疾病用医薬品指定年月日
- 2012年12月11日（指定番号：第295号）
- 製造販売承認年月日
- 2014年12月26日
- 販売開始（薬価収載）年月日
- 2015年4月23日
効能又は効果
ムコ多糖症IVA型
用法及び用量
通常、エロスルファーゼ アルファ（遺伝子組換え）として、1回体重1㎏あたり2㎎を週1回、点滴静注する。
用法及び用量に関連する注意
1日局生理食塩液で希釈した後に投与すること。
下表を参考に投与速度は患者の状態を確認しながら徐々に上げ、注入ポンプを用いて本剤2㎎/㎏を約4時間以上（25㎏未満：3.6時間以上、25㎏以上：4.3時間以上）かけて静注すること。
- 体重範囲
- 25㎏未満
- 25㎏以上
- 薬液総量
- 100㎖
- 250㎖
- 投与開始～15分
- 3㎖/時
- 6㎖/時
- 15～30分
- 6㎖/時
- 12㎖/時
- 30～45分
- 12㎖/時
- 24㎖/時
- 45～60分
- 18㎖/時
- 36㎖/時
- 60～75分
- 24㎖/時
- 48㎖/時
- 75～90分
- 30㎖/時
- 60㎖/時
- 90分以降
- 36㎖/時
- 72㎖/時
本剤の投与によりinfusion reaction（頭痛、悪心、嘔吐、発熱、悪寒、腹痛等）が発現することがある。
これらの症状を軽減させるため、抗ヒスタミン剤を単独又は解熱鎮痛剤との併用で本剤投与開始30～60分前に前投与すること。
製剤写真（画像）
順次公開予定です。今しばらくお待ちください。
ビミジム®の作用機序2
-
MPSIVAの原因は、重要なライソゾーム酵素であるN-アセチルガラクトサミン-6-スルファターゼ（GALNS）の遺伝的欠損である。 -
GALNSはGAGの異化に関与する。 -
MPS IVAでは、GALNSの酵素活性欠損のため、全身でライソゾームにGAGが蓄積し、細胞・臓器系の機能障害がもたらされる。 -
細胞レベルでは、GAGの蓄積によりライソゾームの膨れ、細胞質内の小器官密集が生じ、細胞機能が著しく妨げられ、二次的な発病カスケードが活性化される。 -
ビミジム®（エロスルファーゼアルファ）は外因性遺伝子組換えヒトGALNS酵素であり、マンノース-6-リン酸受容体への結合を介してライソゾームに取り込まれる。 -
ライソゾーム内で、ビミジム®はGAGの異化を増加させ、細胞機能を回復させる。
ビミジム®の特徴3
- ムコ多糖症IVA型患者176例（プラセボ投与群59例、ビミジム®2㎎/㎏/週 投与群58例〔日本人2例〕、ビミジム®2㎎/㎏/隔週 投与群59例〔日本人4例〕）を対象としたプラセボ対照二重盲検試験（年齢範囲：5～57歳）を実施した。
全患者に対して抗ヒスタミン薬を前投与した。必要に応じて、解熱薬、副腎皮質ホルモン剤を投与した。
ビミジム®2㎎/㎏/週 投与群では、24週目にプラセボ群と比較して6分間歩行試験（6MWT）の歩行距離に有意な改善が認められた。4 - Infusion reactionが、本剤の投与中又は投与終了翌日までに発現することがある。
臨床試験で認められた主な症状は頭痛、悪心、嘔吐、発熱、悪寒及び腹痛であった。
Infusion reactionが発現した場合には、その重症度により投与速度を下げるか、投与を一旦中止し、適切な薬剤治療（抗ヒスタミン剤、解熱剤又は副腎皮質ホルモン剤の投与）や緊急処置を行うこと。
重度のinfusion reactionが発現した場合には、本剤の投与を直ちに中止し、適切な処置を行い、本剤投与の再開については、有益性と危険性を考慮し決定すること。5 - 重大な副作用として重篤なinfusion reaction（本剤投与中又は投与終了翌日までに発現する反応）（5.4%）があらわれることがある。
主な副作用（10%以上）として発熱、悪寒、疲労、頭痛、嘔吐、悪心、下痢、腹痛、上部腹痛、口腔咽頭痛が報告されている。
添付文書の副作用の項及び臨床成績の項の安全性を参照すること。
詳細は添付文書、総合製品情報概要をご参照ください。
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